徐州日報：一劑“救命針”帶來的“安”“康”
“現(xiàn)在蹲起還有困難嗎？來，讓我看看你的腿?！苯眨谑兄行尼t(yī)院新城院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科六病區(qū)的住院部，主任醫(yī)師鹿寒冰正在仔細檢查17歲雙胞胎少年小安和小康的腿部肌肉。
為了接受諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療，母親趙女士帶著兄弟倆早早來到醫(yī)院。
什么是諾西那生鈉注射液？小安和小康究竟患了什么病？
時間回到2013年深冬。在北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科診室，診斷書上“脊髓性肌萎縮（SMA）Ⅲ型”的字樣格外刺眼。趙女士的耳邊不斷回響著醫(yī)生的話：“每針70萬元，終身用藥……”
脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，主要表現(xiàn)為脊髓前角運動神經(jīng)元退化，導致嚴重的肌肉萎縮、無力和進行性運動功能喪失。如果不用藥，孩子會逐漸退化，最終除了眼睛，全身都無法動彈，且活不過18歲。
“之前我從未聽說過這種病。兩個孩子學走路的時間比別的孩子晚，但我們當時并沒有太在意。漸漸地，我們發(fā)現(xiàn)他們走路摔倒的頻率比正常孩子高很多，后來才知道這是肌無力的征兆?！壁w女士回憶道。
無力感籠罩著這個普通的家庭：即使拼盡全力，可能也只夠兩個孩子一次的治療費用，而保守治療則意味著要眼睜睜看著孩子肌肉萎縮，最終走向死亡。
2021年3月的一個深夜，正在查看醫(yī)保政策文件的趙女士突然從沙發(fā)上站起來，手機屏幕的亮光映照出她顫抖的嘴唇：“老張，南京有醫(yī)院能打針了！報銷后每針降到了十五六萬元！”
然而，從第一次用藥開始，患者在第一年內(nèi)需要注射6針。由于疫情的原因，這意味著兄弟倆如果去南京打針，就不得不一直留在那里。
“我一個人帶孩子，實在沒辦法一直留在南京，所以雖然成功預約了南京的醫(yī)院，但最后還是放棄了?！壁w女士說。
無奈的趙女士聯(lián)系到了徐州市中心醫(yī)院新城院區(qū)的鹿寒冰。鹿寒冰對兄弟倆的情況十分關注，立即向院里匯報情況。
轉機出現(xiàn)在2021年8月?！靶“残】祴寢?，我們醫(yī)院可以給孩子打針了！”鹿寒冰記得那天在電話里，趙女士強忍淚水，顫抖地說著“謝謝”。
雖然孩子已經(jīng)開始治療，但十多萬元的價格仍然給家里帶來了不小的負擔。
幸運的是，同年12月，國家醫(yī)療保障局宣布，諾西那生鈉注射液從2022年1月1日起正式納入國家醫(yī)保。每針價格降至3萬余元，還可以享受醫(yī)保報銷——這個消息讓趙女士一家松了一口氣。
如今，已接受了14針治療的兄弟倆病情維持得很好，在家門口的一所中專技校上學?！艾F(xiàn)在我日常走路沒有問題，只是下樓梯時需要注意。”哥哥小安告訴記者。
“家里就他爸爸一個人掙錢，現(xiàn)在特效藥進醫(yī)保，每針價格3萬多元，再加上醫(yī)保報銷，差不多一萬六七，每個人一年打3針，家里還能承擔得起。”趙女士閃著淚花的眼睛里滿是感激。
除了諾西那生鈉注射液，脊髓性肌萎縮癥特效口服藥利司撲蘭，也在2023年3月通過國談被納入最新版國家醫(yī)保藥品目錄，這意味著此類疾病患者實現(xiàn)了“有藥可選”。
為了及時向家長們傳遞脊髓性肌萎縮癥相關藥品及治療的信息，徐州市中心醫(yī)院還建立了患者家屬交流群，任何最新消息都會在群里分享。
“我們作為首批國家罕見病協(xié)作網(wǎng)絡單位、罕見病定點治療醫(yī)療機構，在2021年建立了由神經(jīng)內(nèi)科、內(nèi)分泌科、腎內(nèi)科、兒科，聯(lián)合麻醉科、彩超室等多個科室組成的多學科（MDT）診療團隊，目前已在罕見病多學科診療規(guī)范化體系建設上積累了一定的經(jīng)驗?！甭购榻B。
現(xiàn)在，鹿寒冰的電腦里保存著54名患者的用藥記錄，每名患者的情況，她和治療團隊都了如指掌?！坝忻』颊呙看巫⑸淝岸家牎豆掠抡摺?，現(xiàn)在我們鞘注治療醫(yī)師都能跟著唱了?！甭购χf。
夕陽西下時，小安和小康正互相攙扶著下樓取快遞。單元門“吱呀”開合間，隱約傳來對話：“哥，你說咱們畢業(yè)了能自己賺藥費嗎？”“肯定行！沒聽醫(yī)生說嗎，一直用藥能讓我們活到正常壽命……”
暮色中，那些曾被命運按下暫停鍵的生命，正沿著政策的暖流，一寸寸攀向春天。
來源：《徐州日報》2025年2月22日03版
編輯：鮑丹
